Gaucher disease (GD) is a rare, gen

Gaucher disease (GD) is a rare, genetic lysosomal storage disorder caused by functional defects of acid β-glucosidase that results in multiple organ dysfunction. Glycosylation of recombinant acid human β-glucosidase and exposure of terminal mannose residues are critical to the success of enzyme replacement therapy (ERT) for the treatment of visceral and hematologic manifestations in GD. Three commercially available ERT products for treatment of GD type 1 (GD1) include imiglucerase, velaglucerase alfa, and taliglucerase alfa. Imiglucerase and velaglucerase alfa are produced in different mammalian cell systems and require production glycosylation modifications to expose terminal α-mannose residues, which are needed for mannose receptor-mediated uptake by target macrophages. Such modifications add to production costs. Taliglucerase alfa is a plant cell-expressed acid β-glucosidase approved in the United States and other countries for ERT in adults with GD1. A plant-based expression system, using carrot root cell cultures, was developed for production of taliglucerase alfa and does not require additional processing for postproduction glycosidic modifications. Clinical trials have demonstrated that taliglucerase alfa is efficacious, with a well-established safety profile in adult, ERT-naïve patients with symptomatic GD1, and for such patients previously treated with imiglucerase. These included significant improvements in organomegaly and hematologic parameters as early as 6months, and maintenance of achieved therapeutic values in previously treated patients. Ongoing clinical trials will further characterize the long-term efficacy and safety of taliglucerase alfa in more diverse patient populations, and may help to guide clinical decisions for achieving optimal outcomes for patients with GD1.

Results (Russian) 1:

Болезнь Гоше (GD) является редких генетических лизосомальных хранения заболевание, вызванное функциональных дефектов кислота β-глюкозидазы, что приводит к полиорганной недостаточности. Решающее значение для успеха ферменто-заместительной терапии (ERT) для лечения висцерального и гематологических проявлений в GD гликозилирование рекомбинантных кислоты человеческого β-глюкозидазы и воздействия остатков маннозы терминала. Три коммерчески доступные продукты ERT для лечения GD типа 1 (GD1) включают Имиглуцераза, velaglucerase alfa и taliglucerase alfa. Имиглуцераза и velaglucerase альфа производятся в системах различных клеток млекопитающих и требуют производства модификации гликозилирование подвергать терминала α-маннозы остатков, которые необходимы для маннозы рецептор опосредованного поглощение макрофагами целевой. Такие изменения добавить в издержки производства. Taliglucerase alfa является завод клеток выразил кислота β-глюкозидазы утвержден в Соединенных Штатах и других странах для ЕРТ в взрослых с GD1. Систему растительного выражение, с помощью культур клеток корня моркови, была разработана для производства taliglucerase альфа и не требует дополнительной обработки для постпродакшн гликозидные модификаций. Клинические испытания показали, что taliglucerase альфа эффективен, с профилем безопасности устоявшихся в взрослого, ERT-наивных пациентов с симптоматическим GD1 и для таких пациентов, ранее получавших Имиглуцераза. К ним относятся значительные улучшения в organomegaly и гематологические параметры, уже как 6 месяцев и поддержание достигнутых терапевтических значений в ранее пролеченных больных. Текущие клинические испытания будут далее охарактеризовать долгосрочную эффективность и безопасность taliglucerase альфа в более разнообразных популяциях пациентов и может помочь при принятии клинических решений для достижения оптимальных результатов для пациентов с GD1.

Results (Russian) 2:

Болезнь Гоше (GD) является редким, генетическое заболевание, хранение лизосомальных вызвано функциональных дефектов кислоты β-глюкозидазы, что приводит к полиорганной недостаточности. Гликозилирование человеческий рекомбинантный кислоты β-глюкозидазы и воздействия терминальных остатков маннозы имеют решающее значение для успеха замены фермента терапии (ERT) для лечения внутренних органов и гематологическими проявлениями в Б-га. Три коммерчески доступные продукты ERT для лечения типа GD 1 (gd1) включают Imiglucerase, velaglucerase Alfa, и taliglucerase альфа. Imiglucerase и velaglucerase альфа производятся в различных системах клеток млекопитающих и требуют модификаций производства гликозилирования подвергать концевые α-маннозы остатков, которые необходимы для маннозы рецептор-опосредованного поглощения целевыми макрофагов. Такие модификации добавить в себестоимости продукции. Taliglucerase Альфа растительная клетка выразил кислота β-глюкозидазы одобрен в Соединенных Штатах и ​​других странах для ERT у взрослых с GD1. Система экспрессии растений на основе, с использованием моркови корень клеточных культур, была разработана для производства taliglucerase альфа и не требует дополнительной обработки для постпродукции гликозидных модификаций. Клинические испытания показали, что taliglucerase альфа эффективен, с хорошо развитой профилем безопасности у взрослых, ERT-наивных пациентов с симптоматической GD1, и для таких пациентов, ранее получавших Imiglucerase. К ним относятся значительные улучшения в органомегалии и гематологических параметров, ещё в 6 месяцев, в и техническое обслуживание, достигнутых терапевтических значений в ранее больных. Текущие клинические испытания будут дополнительно характеризуют долгосрочную эффективность и безопасность taliglucerase альфа в более разнообразных групп пациентов, и может помочь клинических решений для достижения оптимальных результатов для пациентов с GD1.

Results (Russian) 3:

соматотропической гипофункцией гипофиза заболевания (GD) является редкой генетической lysosomal storage расстройства, вызванного функциональные дефекты кислота β-glucosidase, результаты в нескольких полиорганной недостаточностью. От Glycosylation рекомбинантных кислоты правам β-glucosidase и клеммой mannose остатки имеют критически важное значение для успеха фермента замена терапии (ERT) обращения с животным и гематологическими болезнями проявлениях в разрешатьсяТрех коммерчески доступных ERT продуктов для лечения GD тип 1 (GD1) включают в себя imiglucerase velaglucerase, "Альфа-Групп" и "Альфа-Групп" taliglucerase. Imiglucerase и velaglucerase альфа-производятся в разных клетках млекопитающих сотовых систем и производства glycosylation изменения в открыть терминал α-mannose остатков, которые необходимы для приемника mannose при посредничестве поглощение target препарат относится к классу ветеринарных фармацевтических средств.Такие изменения добавить в издержки производства. Taliglucerase "Альфа-Групп" - это растение сотовый выразил кислота β-glucosidase утвердил в Соединенных Штатах и других странах для ERT взрослых с GD1. A на основе системы Expression, используя моркови корневого элемента культуры, был разработан для производства taliglucerase "Альфа-Групп" и не требует дополнительной обработки для обработки всего glycosidic изменения.Клинические испытания показали, что taliglucerase alfa результативной, а также создан профиль безопасности для взрослых, ERT наивно пациентов с симптомами GD1, и для таких больных, которые ранее рассматривались с imiglucerase. Они включали в себя значительные улучшения в organomegaly и гематологическими болезнями параметров как 6месяцев,и поддержание достигнутых терапевтических значений в ранее лечение пациентов. Настоящее время клинических испытаний будет характеризоваться долгосрочной эффективности и безопасности "Альфа-Групп" taliglucerase в разных популяций пациентов, и может помочь в клинические решения для достижения оптимальных результатов лечения пациентов с GD1.