Taliglucerase alfa is a plant cell-

Taliglucerase alfa is a plant cell-expressed beta-glucocerebrosidase approved in the United States, Israel, Australia, Canada, and other countries for enzyme replacement therapy in adults with Type 1 Gaucher disease (GD), for treatment of pediatric patients in the United States, Australia, and Canada, and for the hematologic manifestations of Type 3 GD in pediatric patients in Canada. This multicenter, randomized, double-blind, parallel-dose, 12-month study assessed efficacy and safety of taliglucerase alfa in pediatric patients with GD. Eleven children were randomized to taliglucerase alfa 30U/kg (n=6) or 60U/kg (n=5) per infusion every other week. From baseline to month 12, the following changes were noted in the taliglucerase alfa 30-U/kg and 60-U/kg dose groups, respectively: median hemoglobin concentrations increased by 12.2% and 14.2%; the interquartile ranges of median percent change in hemoglobin levels from baseline were 20.6 and 10.4, respectively; mean spleen volume decreased from 22.2 to 14.0 multiples of normal (MN) and from 29.4 to 12.9 MN; mean liver volume decreased from 1.8 to 1.5 MN and from 2.2 to 1.7 MN; platelet counts increased by 30.9% and 73.7%; and chitotriosidase activity was reduced by 58.5% and 66.1%. Nearly all adverse events were mild/moderate, unrelated to treatment, and transient. One patient presented with treatment-related gastroenteritis reported as a serious adverse event due to the need for hospitalization for rehydration. No patient discontinued. These data suggest that taliglucerase alfa has the potential to be a therapeutic treatment option for children with GD. This study was registered at www.clinicaltrials.gov as NCT01132690.

Results (Russian) 1:

Taliglucerase alfa является завод выразил клетки бета глюкоцереброзидазы утвержден в США, Израиле, Австралии, Канады и других стран на ферменто-заместительной терапии у взрослых с тип 1 болезни Гоше (GD), для лечения педиатрических пациентов в Соединенных Штатах, Австралии и Канаде и гематологических проявлений типа 3 GD в педиатрических пациентах в Канаде. Это многоцентрового, рандомизированных, двойных слепых, параллельно доза, 12-месячного исследования оценить эффективность и безопасность taliglucerase альфа в педиатрических пациентах с GD. одиннадцать детей рандомизировали в taliglucerase альфа 30U/кг (n = 6) или 60U/кг (n = 5) в инфузии каждые две недели. От базовой линии до месяца 12, следующие изменения были отмечены в taliglucerase альфа 30-U/кг и группах доза 60-U/кг, соответственно: средний гемоглобин концентрации увеличилось на 12,2% и 14,2%; межквартильный диапазон медиана, когда процентное изменение уровня гемоглобина от базовой линии были 20,6 и 10.4, соответственно; – объем селезенки, снизилась с 22,2 до 14.0 кратные нормальной (MN) и с 29,4 до 12,9 млн; значит печени объем сократился от 1,8 до 1,5 млн и от 2.2 до 1.7 MN; количество тромбоцитов, выросли на 30,9% и 73,7%; и хитотриозидаз деятельности сократился на 58,5% до 66,1%. Почти все негативные события были мягкой/умеренной, никакого отношения к лечению и переходные. Один пациент с гастроэнтерит, связанных с лечением, как серьезных неблагоприятных событий из-за необходимости в госпитализации для регидратации. Ни один пациент прекращено. Эти данные указывают, что taliglucerase alfa имеет потенциал, чтобы быть вариантом терапевтического лечения для детей с GD. Это исследование было зарегистрировано в www.clinicaltrials.gov как NCT01132690.

Results (Russian) 2:

Taliglucerase Альфа клеток выражается бета-глюкоцереброзидаза завод утвержден в Соединенных Штатах, Израиле, Австралии, Канаде и других странах для заместительной терапии фермента у взрослых с Тип 1 болезни Гоше (GD), для лечения детей больных в Соединенных Штатах , Австралия и Канада, и для гематологических проявлений Тип 3 GD в педиатрических больных в Канаде. Это многоцентровое, рандомизированное, двойное-слепое плацебо-доза, 12-месячное исследование оценивали эффективность и безопасность taliglucerase альфа в педиатрических больных с БГ. Одиннадцать детей были рандомизированы на taliglucerase альфа 30U / кг (N = 6) или 60U / кг (N = 5) в инфузии каждые две недели. От исходного уровня до 12-й месяц, следующие изменения были отмечены в taliglucerase альфа 30-U / кг и 60-U / кг дозы групп, соответственно: Средняя концентрация гемоглобина увеличилась на 12,2% и 14,2%; в вероятных диапазоны средней процентное изменение уровня гемоглобина от исходного уровня были 20,6 и 10,4, соответственно; Средний объем селезенки уменьшился с 22,2 до 14,0 кратных нормально (MN) и от 29,4 до 12,9 МН; Средний объем печени уменьшился с 1,8 до 1,5 млн, а от 2,2 до 1,7 МН; тромбоцитов увеличился на 30,9% и 73,7%; и хитотриозидазы деятельность была снижена на 58,5% и 66,1%. Почти все побочные эффекты были незначительными / умеренными, не связанные с лечением, и переходного процесса. Один пациент с связанных с лечением гастроэнтерита сообщили в качестве серьезного неблагоприятного события в связи с необходимостью госпитализации для регидратации. Ни один пациент не прекратил. Эти данные свидетельствуют о том, что taliglucerase альфа имеет потенциал, чтобы быть терапевтическим методом лечения для детей с БГ. Это исследование было зарегистрировано в www.clinicaltrials.gov как NCT01132690.

Results (Russian) 3:

Taliglucerase "Альфа-Групп" - это растение сотовый выразил бета-glucocerebrosidase утверждены в Соединенных Штатов, Израиля, Австралии, Канады и других стран на фермент замена терапии взрослых с тип 1 соматотропической гипофункцией гипофиза заболевания (GD), для лечения пациентов в Соединенных Штатах Америки, Австралии и Канады, и гематологическими болезнями проявлений тип 3 GD в педиатрических пациентов в Канаде.В проспективное клиническое исследование, рандомизированных, двойных-слепых, параллельно-доза, 12-месячное исследование по оценке эффективности и безопасности taliglucerase в "Альфа-Групп" для пациентов с разрешаться одиннадцать детей, рандомизированных в taliglucerase alfa 30U/кг (n= 6) или 60U/кг (n= 5) процентов инфузии каждые две недели. От базовых на месяц 12, следующие изменения были отмечены в taliglucerase alfa 30-U/кг и 60-U/кг доза групп,Соответственно: медиана концентрации гемоглобина возросло на 12,2 % и 14,2 %; interquartile диапазоны средний процент изменения уровня гемоглобина от базовых, до 20,6 и 10,4 , соответственно; означает селезенка объем сократился с 22,2 до 14,0 -дюймовый дисплей кратного нормальный (Mn) и от 29,4 до 12,9 , MN; означает печени объем сократился с 1,8 до 1,5 % и с 2,2 до 1,7 MN; тромбоциты единиц увеличилось на 30.9% и 73,7 %; и chitotriosidase деятельности был сокращен на 58,5 % и 66,1 %. Почти все негативные события, мягкой и умеренной, не имеют никакого отношения к лечению, и случайный характер. Один из пациентов лечение гастроэнтерит, а серьезные негативные события из-за необходимости в госпитализации для пероральной регидратации детей. Пациент не прекращено.Эти данные свидетельствуют о том, что "альфа" taliglucerase могут быть использованы в качестве терапевтического лечения для детей с разрешаться это исследование было зарегистрировано в качестве www.clinicaltrials.gov NCT01132690.